עלייתם של טיפולי תאים וגנים

US פארם.  2024;49(10):14.

המחקר והפיתוח של טיפולי תאים וגנים (CGTs) בארצות הברית גדלו באופן משמעותי במהלך 20 השנים האחרונות. מוצרים אלה, המספקים גישות חדשות לטיפול, ריפוי או מניעה של מחלות נדירות וקשות, כוללים אימונותרפיות, חיסונים לסרטן ותאים אוטולוגיים ואלוגניים (למשל, תאי גזע המטופואטיים, עובריים ותאי גזע בוגרים). טיפול בתאים משתמש בתאים חיים שעשויים להיות ללא שינוי (מקוריים) ו/או ערוכים בגנים (מהונדסים). טיפול גנטי כרוך בהחדרה של גנים פונקציונליים לגנים שאינם מתפקדים של תאים באמצעות וקטורים (למשל, וירוסים) כדי להניב טיפול הגדלת גנים, טיפול בעיכוב גנים, החדרת גנים מתאבדים ושיטות טיפול ממוקדות אחרות. CGTs לשימוש אנושי מוסדרים על ידי המרכז להערכה ומחקר ביולוגיים של ה-FDA (CBER).

מוצרים שאושרו על ידי ה-FDA:  אישור ה-FDA לתרופות ביולוגיות גדל מ-14% מכלל אישורי התרופות החדשות ב-2004 ל-48% ב-2023. נכון לאוגוסט 2024, בסך הכל 38 CGTs אושרו לשימוש בארה'ב. רוב המוצרים הללו (21%) הם נגזרות של דם טבורי (Allocord, Clevecord, Ducord, Hemacord, University of Colorado Cord Blood Bank, MD Anderson Cord Blood Bank, LifeSouth ו-Bloodworks). מוצרים טיפוליים תאי T לקולטן אנטיגן כימרי, המייצגים את הקבוצה הבאה בגודלה של CGTs מאושרים (16%), כוללים את המוצרים האימונותרפיים הבאים לסרטן: Abecma, Breyanzi, Carvykti, Kymriah, Tecartus ו-Yescarta. המשרד החדש למוצרים טיפוליים של ה-CBER שומר על רשימה מלאה של CGTs שאושרו על ידי ה-FDA בכתובת www.fda.gov/vaccines-blood-biologics.

צינור:  השנה שעברה נחשבה לשנת פריצת דרך עבור CGTs, שכן שבעה טיפולים גנטיים אושרו על ידי ה-FDA. צמיחה זו נובעת בעיקר מהעלייה של פי 3.44 בניסויים הקליניים הכוללים CGT בין 2004 ל-2023 (102 לעומת 351 ניסויים, בהתאמה). חמש מאות מוצרים נמצאים כעת בצנרת בארה'ב, כאשר 10 עד 20 אישורי CGT חדשים צפויים בשנת 2025. התקדמות בתחומי האונקולוגיה (לוקמיה תאי B ולימפומה), מחלות נדירות (מצבים המטולוגיים, נוירולוגיים ועיניים), והתקדמות רבה מחלות נפוצות (ניוון מקולרי הקשור לגיל ודלקת מפרקים ניוונית) צפויות ביותר בהתבסס על מחקרים שצפויים עד 2026.

שיקולים:  ההחדרה של CGTs טרנספורמטיביים עבור מצבים רבים שעלולים לסכן חיים, מחלות ניווניות, הפרעות גנטיות וסרטן חוללה מהפכה בתחום הבריאות ומציעה הבטחה גדולה לאינספור חולים. עם זאת, עלות סבירות מהווה אתגר משמעותי עבור אנשים רבים. עלויות CGT יכולות לנוע בין אלפי למיליוני דולרים לכל מנה או טיפול. לפיכך, נותני החסות של קופות החולים חייבים לבחון אסטרטגיות פיננסיות לתמיכה בהחזרים בר-קיימא ובגישה למטופלים לטיפולים אלו (למשל, התקשרות מבוססת ביצועים, מודלים של מנוי, תשלומים) וכן קריטריונים מתאימים לכיסוי (למשל, שימוש בהתוויות שאושרו על-ידי ה-FDA בלבד ).

התוכן הכלול במאמר זה מיועד למטרות מידע בלבד. התוכן אינו מיועד להוות תחליף לייעוץ מקצועי. הסתמכות על כל מידע המסופק במאמר זה היא על אחריותך בלבד.