אישורי תרופות חדשים בארצות הברית

US פארם. 2022;47(10):14.

על פי המרכז להערכת ומחקר סמים של ה-FDA (CDER), בסך הכל אושרו 430 תרופות חדשות מ-2012 עד 2021 - ממוצע של 43 אישורים בשנה. השנה, 24 תרופות חדשות אושרו על ידי ה-CDER עד היום. תרופות חדשות מכילות חלקים פעילים שלא אושרו בעבר על ידי ה-FDA כמרכיבים בודדים או כחלק ממוצרים משולבים. הישויות המולקולריות והמוצרים הביולוגיים החדשים הללו שואפים לשרת צרכים רפואיים שלא נענו למטופלים ולספק טיפולים חדשניים חשובים לקידום הטיפול בחולים.

ראשון במחלקה וראשון בארה'ב אישורים: כמעט 40% (102 מתוך 256) מהאישורים האחרונים של תרופות חדשניות בין 2017 ל-2021 נחשבו ל'ראשונים בכיתה' על ידי ה-CDER. מספר האישורים לתרופות אלו בעלות מנגנוני פעולה ייחודיים (בהשוואה לחומרים טיפוליים קיימים) ממשיך לעלות. בשנת 2017, 33% (15 מתוך 46) מהאישורים החדשים היו תרופות מהשורה הראשונה, בעוד ש-54% (27 מתוך 50) סומנו כראשונים במחלקה בשנת 2021. כמו כן, מ-2017 עד 2021, 74% (189 מתוך 256) של תרופות חדשות קיבלו אישור בארה'ב לפני כל מדינה אחרת. זה משקף אחוז קבוע של 'הראשונים בארה'ב'. אישורים חדשים ב-5 השנים האחרונות (78% ב-2017; 71% ב-2018; 69% ב-2019; 75% ב-2020; ו-76% ב-2021).

אישורי מחזור ראשון ותרופות יתום: במהלך השנים, ה-CDER הבהיר יותר ויותר עבור מפתחי תרופות את האלמנטים הדרושים לתכנון המחקר ונתונים אחרים הנדרשים ביישומי תרופות כדי לתמוך בהערכות תרופות מלאות ומקיפות. מאז 2017, 85% או יותר מהתרופות החדשות בכל שנה אושרו במחזור הביקורות הראשון שלהן. אישורי תרופות יתומים למחלות נדירות הפוגעות בפחות מ-200,000 אנשים בארה'ב עלו אף הם, מ-39% ב-2017 ל-52% ב-2021.

פיתוח וביקורות מזורזים: בשנת 2021, 37 מתוך 50 (74%) תרופות חדשות אושרו באמצעות אחד או יותר ממסלולי הפיתוח והסקירה המהירים: 1) מסלול מהיר; 2) פריצת דרך; 3) סקירת עדיפות; ו-4) אישור מואץ. השימוש במסלולים אלה לאישורי תרופות חדשות גדל בסך הכל (61% ב-2017; 73% ב-2018; 60% ב-2019; ו-68% ב-2020). בפרט, לביקורות עדיפות ואישורים מואצים היו מגמות עלייה כלליות. 61 אחוז מהתרופות החדשות עברו ביקורות עדיפות ב-2017, 73% ב-2018, 58% ב-2019, 57% ב-2020 ו-68% ב-2021. כמו כן, 13% מהתרופות החדשות עברו אישור מואץ ב-2017, 7% ב- 2018, 19% ב-2019, 23% ב-2020 ו-28% ב-2021. יש לציין כי ה-CDER אישרה 59 תרופות חדשות ב-2018, ושברה את השיא הקודם של 53 תרופות ב-1996.

התוכן הכלול במאמר זה מיועד למטרות מידע בלבד. התוכן אינו מיועד להוות תחליף לייעוץ מקצועי. הסתמכות על כל מידע המופיע במאמר זה היא על אחריותך בלבד.